年上半年，FDA共批准27款新药，其中包括21款新分子实体药物，6款生物制品。另外，FDA还批准了2款细胞疗法。
年上半年FDA批准的新药类型
从疾病领域来看，年上半年FDA批准的新药仍以肿瘤药居多，占比45%（13/29），神经精神（14%，4/29）、遗传性疾病（10%，3/29）、生殖泌尿系统疾病7%（2/29）、感染性疾病7%（2/29）等领域也分别有新药获批。
从审评方式上看，上半年共有20个（69%）新药是以“优先审评”的方式获得FDA批准上市，包括14款新分子实体、和6款生物药。有11个品种被FDA授予“孤儿药”资格，占比38%。
上半年获批的新药中，有9款属于First-in-class疗法，具体品种如下：
上半年有10款新药（34.5%）被FDA授予突破性疗法（BTD）资格，包括5个生物制品，占上半年获批生物制品的63%。另有5个获得BTD资格的是小分子药物，占到今年获批小分子药物的24%。
以下为10款突破性疗法简单介绍：
①特泊替尼（tepotinib）
适应症：治疗携带MET基因第14号外显子（METex14）跳跃突变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者，无论这些患者之前是否已接受过治疗。
METex14跳跃突变占NSCLC病例的3%~4%，这类侵袭性肺癌患者通常是老年人，预后较差。目前临床迫切需要能够产生持久抗肿瘤活性的靶向疗法以改善这种挑战性疾病患者的生活。
Tepotinib由德国默克自主研发，可抑制MET基因突变引起的致癌MET受体信号。最早于年3月在日本获批上市，是全球首个获得监管部门批准用于治疗MET基因突变晚期NSCLC的口服MET抑制剂。FDA此前曾授予tepotinib突破性疗法认定，并通过实时肿瘤审评（Real-TimeOncologyReview,RTOR）项目批准其上市。FDA还授予tepotinib孤儿药资格认定(ODD)。
tepotinib分子结构式
在中国，默克最早于年7月向NMPA递交临床申请，截止目前已在中国开展4项临床研究。
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②umbralisib
适应症：用于治疗之前至少接受过一种基于抗CD20治疗方案的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受过三线全身治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。
Umbralisib由TG公司开发，是首个也是唯一一个获批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K)δ和酪蛋白激酶1(CK1)ε抑制剂。PI3K-δ在支持细胞增殖和生存、细胞分化、细胞间运输和免疫方面发挥重要作用，在正常和恶性b细胞中都有表达。CK1-ε是一种癌蛋白翻译调节因子，与癌细胞包括淋巴恶性肿瘤发病机制有关。此前，umbralisib治疗MZL适应症曾获FDA突破性疗法认定，上市申请也被纳入优先审评。umbralisib也被授予治疗MZL和FL的孤儿药认定(ODD)。
umbralisib分子结构式
MZL和FL适应症的加速获批是基于一项II期UNITY-NHL(NCT)研究的总缓解率（ORR）数据。UNITY-NHL研究是一项开放标签，多中心，双队列研究，2个队列分别招募了69例MZL患者和例FL患者，受试者接受每日口服1次umbralisib（mg）治疗，直至疾病进展或不可耐受毒性。研究结果表明，MZL患者的总缓解率（ORR）为49%，完全缓解率（CR）为16%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。FL患者ORR为43%，CR为3.4%，DOR为11.1个月。
③lisocabtagenemaraleucel
适应症：治疗成人复发或难治性大b细胞淋巴瘤。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是全球最常见的恶性淋巴瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的侵袭性形式。DLBCL患者中有30％-40％在接受一线治疗后没有得到缓解，或疾病复发。无法接受一线治疗并且不适合高剂量化疗（HDC）和自体干细胞移植（ASCT）的患者预后很差，他们迫切需要更多的治疗选择。
Breyanzi（lisocabtagenemaraleucel）由百时美施贵宝（BMS）旗下JunoTherapeutics开发，是一种靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法，也是FDA批准上市的第4款CAR-T疗法。曾获得FDA授予的突破性疗法认定和再生医学先进疗法认定（RMAT）。
这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。
④evinacumab
适应症：作为其他降脂药物的辅助疗法用于治疗成人和12岁以上儿科纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。
Evkeeza(evinacumab)由再生元开发，曾在年被FDA授予治疗HoFH的突破性药物资格，是FDA批准的首个靶向血管生成素样蛋白3（angiopoietin-like3，ANGPTL3）的药物。ANGPTL3是肝脏分泌的一种蛋白，主要在人和小鼠肝脏表达，因其具有血管生成素家族的特征性结构而得名，在脂质代谢中发挥着关键作用，与脂代谢紊乱、冠心病与动脉粥样硬化、糖尿病、代谢综合征、肾病以及肝癌等疾病有关。
Evkeeza通过静脉注射给药，每月注射1次，给药剂量依体重换算（15mg/kg），因此每个人按照WAC价格的年治疗费用并不相同，平均大约为45万美元/年。再生元通过myRARE项目期望能为符合条件的患者提供援助。在该项目下，商业保险覆盖范围内的符合条件患者，有机会接受免费治疗。
⑤trilaciclib
适应症：预防扩散期小细胞肺癌成人患者因铂类╱依托泊苷方案或拓扑替康方案化学治疗导致的骨髓抑制。
Cosela（Trilaciclib）由G1Therapeutics开发，曾被FDA授予突破性疗法资格，是全球首个也是唯一一个化疗开始前预防性给药以保护骨髓和免疫系统功能的产品。
Trilaciclib结构式
Trilaciclib是First-in-Class的短效小分子CDK4/6抑制剂，在化疗前预防性使用Trilaciclib，可以将骨髓细胞短暂阻滞在细胞周期的G1期，显著减少化疗药对骨髓细胞的杀伤，保护骨髓细胞和免疫系统功能，其意义在于不但提高患者生存质量，同时还可以增加部分患者的化疗周期数，提高小细胞肺癌(SCLC)、三阴性乳腺癌（TNBC）这类难治性肿瘤患者的总体生存获益。
在去年12月举办的美国圣安东尼奥乳腺癌论坛（SABCS）上，G1公司公布的Trilaciclib联合吉西他滨/卡铂化疗方案（GC方案）治疗复发或转移性三阴性乳腺癌的II期临床研究结果引发学术界